生長激素是腦垂體前葉分泌的一種肽類激素。它的生理作用涉及生糖、生酮、促進蛋白合成和降低膽固醇等衆多方面，其中之一是通過肝臟分泌類胰島素樣生長因子，刺激軟骨細胞分化、增殖，使線性生長加速，促使兒童身高增長。
臨牀上最早用於治療生長激素缺乏性疾病的製劑是從人腦垂體中提取的，由於來源的限制，臨牀應用及研究進展極其緩慢。自1985年基因重組人生長激素取代人垂體生長激素用於臨牀以來，生長激素的應用範圍日漸擴大，使用方案也不斷涌現。
生長激素缺乏症是矮小兒童常見的病因，以往多年的經驗表明，重組人生長激素可使這類矮小患兒每年長高7-12cm。
矮小兒童中還有一部分屬於目前尚難確定病因機制的特發性矮身材(ISS)，這類小兒的身高低於正常身高參比值2個標準差，呈均勻矮小。他們出生時體重正常，無內分泌功能失常等，如不進行治療，大部分患兒至成人時將是矮身材，對這類小兒應用生長激素進行治療觀察，已取得較滿意的結果。
由先天性卵巢發育不良綜合徵、慢性腎功能衰竭、宮內發育遲緩等所造成的矮身材，也已被公認是生長激素治療的適應症。
要決定一個矮小兒童是否應該和可能使用生長激素進行干預治療，首先必須由專業醫務人員進行體格檢查、骨齡測定、必要的內分泌功能檢測。個別患兒還需進行遺傳學分析和影像學(B超、CT、MRI)檢查，以明確導致矮身材的原因，嚴格掌握治療適應症。
生長激素用於治療矮小的臨牀效果，取決於開始治療的年齡、骨齡以及營養供給等因素。一般開始治療年齡愈小，效果愈好;如曾濫用其他藥物而使患兒骨齡增加，則明顯影響治療效果。生長激素的療程一般可持續至骨骺融合爲止，其間應每3個月檢查一次，以監測療效、保證藥物效果。治療期間還應注意甲狀腺功能。必要時應補給左旋甲狀腺素等。
